الـ FDA صادق بإجراء سريع على أدوية بالعلاج المناعي للميالوما وسرطان الرئة

الـ FDA صادق بإجراء سريع على أدوية بالعلاج المناعي للميالوما وسرطان الرئة

الأدوية الجديدة التي صودق عليها: Daratumumab لشركة "ينسن" لعلاج مرضى الميالوما وOsimertinib من "استرا-زنكا" لسرطان الرئة من الدرجة 4

نشرت من ويب طب - الخميس , 26 نوفمبر 2015
  منح الـ FDA الاسبوع الماضي باجراء مستعجل الموافقة على الاستخدام وتسويق لادوية بيولوجية مبتكرة من مجال العلاج المناعي لمرضى المايلوما المتعددة وسرطان الرئة. هذا وقد منحت في يوليو الماضي، موافقة باجراء مماثل على دواء اخر للمايلوما  .
 
منحت الموافقة التي اعلن عنها الـFDA الاسبوع الماضي لوحدة يانسن للادوية البيولوجية التابعة لجونسون اند جونسون وذلك  لدواء Daratumumab المعد لمرضى سرطان الدم من نوع المايلوما المتعددة، في الحالات التي فشلت فيها العلاجات الاخرى التي اعطيت لهم، بحيث بقي فقط عدد قليل من خيارات العلاج. كما ذكرت صحيفة نيويورك تايمز ".
 
يجري الحديث عن الدواء البيولوجي الاول - مستضد وحيدة النسيلة (وحيدة النسيلة) - الذي تمت الموافقة عليه للمايلوما المتعددة. خضع الدواء ل"التعديل الوراثي" وتم تطويره ليعمل على انسجة - هدف  محددة، دون الاضرار بالخلايا السليمة المحيطة.
تم منح الموافقة بعد اربعة اشهر فقط، وذلك لان الدواء كان قد تلقى رتبة "علاج مخترق" من قبل  الـFDA.
المايلوما المتعددة هو نوع من سرطان الدم الذي تصاب فيه كريات الدم البيضاء في نخاع العظم، ووظيفتها هي محاربة التلوثات. ووفقا للتقديرات التي قدمت من قبل المعهد الوطني للسرطان، من المتوقع هذا العام ان يصيب هذا المرض العضال في الولايات المتحدة وحدها، حوالي 26850 شخص وسيتوفى جراءه حوالي-11240شخص. يعتبر هذا السرطان الثالث الاكثر شيوعا  في الولايات المتحدة. وسيتم تشخيص بحلول نهاية العام على اساس هذه التقديرات اكثر من 122 الف مريض، وسيتوفى جراءه اكثر من 87000 شخص.
 

لماذا تم التصريح به بهذه السرعة ؟

المميز في اعطاء الموافقة على  هذا الدواء هو حقيقة الاجراء المستعجل الذي تم به - في غضون اربعة اشهر. وذلك لان الدواء كان  قد تلقى رتبة "علاج مخترق" من قبل  الFDA.
اشارت الدراسة الرئيسية (المرحلة 2) التي على اساسها تم منح الموافقة الى ارتفاع مستوى كفاءة الدواء لدى المرضى بحالة صعبة للغاية، الذين استنفدوا مجموعة من العلاجات القائمة حاليا، بما في ذلك الادوية الجديدة الاخرى بكفاءة - تكلفة  عالية هي الاخرى.
في بداية البحث، 97٪ من المرضى ابدوا مقاومة للعلاج الاخير الذين تلقوه، 95٪ منهم كانوا مقاومين على حد سواء للـ PI ولموازنات الاستجابة المناعية، و 77٪ كانوا مقاومين  للعلاج الكيميائي (alkylating agents). اثناء الدراسة، كان معدل الاستجابة الكلي للدواء 29.2٪، وحقق  11٪ منهم استجابة كاملة عرفت على انها استجابة كاملة جيدة جدا، او استجابة جزئية جيدة جدا.  هذا وكان متوسط ​​المدة الزمنية للاستجابة 7.4 اشهر.
 
في دراسة نشرت في NEJM في اغسطس 2015 عرضت نتائج مماثلة. حيث كان معدل الاستجابة للعلاج 36٪. بعد سنة واحدة من المتابعة، بقي 65٪ من المستجيبين دون تقدم المرض.
 
العنصر النشط الرئيسي في الدواء المبتكر هو DARZALEX، وهو جسم مضاد وحيد النسيلة لـ CD-38، ويعد الاول من نوعه المصادق عليه في العالم. CD-38 هو بروتين يتواجد على غشاء  الخلايا السرطانية في المايلوما المتعددة .يؤدي الدواء  لموت الخلايا السرطانية من خلال اليات متعددة من العمل بوساطة جهاز المناعة، بالاضافة الى تحريض الموت مع سبق الاصرار (موت الخلايا المبرمج) مباشرة على الخلايا السرطانية.
 
يتم تشخيص معظم  مرضى المايلوما المتعددة نتيجة الاعراض التالية: تعداد الدم المنخفض، زيادة مستوى الكالسيوم في الدم، امراض الكلى او التلوثات. احتمالات شفائهم كمرض ثانوي، بعد تلقي العلاجات العادية (بما في ذلك PI او موازنات الاستجابة المناعية (IMiD)، ليست جيدة بشكل عام، كما ان خيارات العلاج الحالية قليلة.
 
"المايلوما المتعددة هو مرض عضال وعلاجه معقد. ولدى الغالبية العظمى من المرضى يعاود المرض الظهور، او يصبح مقاوما للعلاج "، يقول الدكتور بول ريتشاردسون، مدير برنامج البحوث السريرية للمايلوما المتعددة، في معهد "دانا فاربر" لابحاث السرطان . "الدواء المبتكر"، كما اكد  "يوفر العلاج المناعي الواعد حيث تجلت كفائته كدواء وحيد  الى جانب كونه يحمل بروفيل امان محتمل. يدور الحديث حول دواء له اهمية خاصة للمرضى الذين تلقوا علاجات متعددة في الماضي (في المتوسط ​​خمسة خطوط من العلاجات السابقة) والذين فشلت لديهم جميع انواع الادوية الرئيسية المتبعة حاليا ".
 
وقال الدكتور ريتشارد بازدور (Pazdur)، رئيس مكتب الـ FDA لادوية امراض الدم والاورام، كما جاء في تقرير نيويورك تايمز" حيث قال " ان العمل البؤري من هذا النوع من البروتين الموجود على سطح خلايا سرطان  الدم سوف يؤدي الى تطوير ادوية جديدة هامة لعلاج امراض السرطان ".
 
كانت الاثار الجانبية للدواء مرتبطة في المقام الاول باضطراب الاختبارات المصلية واختبارات الاستجابة. فالمرضى الذين تلقوه ابلغوا عن انتشار التعب، الغثيان، الام الظهر،الحمى، السعال، التهابات الجهاز التنفسي العلوي. حيث لا تعتبر كل هذه الاعراض شاذة.
 
في بيانات من ثلاث دراسات سريرية شملت 156 مريضا، توقف 4% عن العلاج  نتيجة لردود فعل غير طبيعية. وتم الابلاغ عن ردود  فعل لنقل السوائل لدى 50٪ من المرضى. ردود الفعل الاخرى الشائعة: احتقان الانف، قشعريرة، السعال، ضيق التنفس وغثيان. شملت ردود الفعل الحادة النادرة تقلص الشعب الهوائية، ضيق في التنفس وارتفاع ضغط الدم.
 

دواء Osimertinib

صادقت ادارة الـFDA ايضا على دواء Osimertinib من شركة "استرا زينيكا" لسرطان الرئة المتقدم باجراء معجل، بعد عامين ونصف من التطوير فقط.
تم اعطاء الدواء عن طريق الوريد مرة واحدة في الاسبوع في اول شهرين وفي حال استمر المريض بالاستجابة له - كل اسبوعين في الـ 4 شهور المقبلة، ثم مرة واحدة في الشهر. ووفقا للتقرير، افادت شركة "ينسن" ان سعر كل وجبة نقل هو 5850 $. حيث تبلغ تكلفة 23 علاجا سنويا 134,550 دولار.
 
في يوليو الماضي، صادقت ادارة الـFDA باجراء مستعجل  على دواء (Carfilzomib (Kyprolis لشركة اونيسكو، وهي شركة تابعة لامجين(AMGN). وهو دواء علاج مناعي مدمج لمرضى المايلوما ممن ظهر لديهم تفشي متجدد للمرض بعد تلقي ادوية الخط الاول حتى الثالث ولم يستجيبوا لغيرها. يعمل هذا الدواء المبتكر على منع بروتيازوم proteasome. وقد حصل في عام 2012 على موافقة اولية من قبل الـFDA وتم توسيعها الان. في الاسبوع الماضي، منح الـFDA ايضا من خلال اجراء مستعجل، الموافقة على دواء جديد لمرضى سرطان الرئة الغددي بدرجة 4. قد يبطئ الدواء من  ظهور الاورام ويتمكن حتى من تحقيق الانسحاب او الاختفاء الكامل للنقيليات في الدماغ.
 
الدواء الذي تمت الموافقة  عليه هو لشركة استرا- زنكا، واسمه التجريبي هو AZD9291  اما اسمه التجاري فهو  Osimertinib او TAGRISSO. ادت نتائج التجارب السريرية التي منحت موافقة الـ FDA ان تعرفه ايضا كـ "دواء اختراقي"- وذلك بعد عامين فقط من التطوير.
وتشير التقديرات الى ان الدواء الجديد سيؤدي الى تحسين نوعية حياة المرضى بسبب كفائته العالية مع حد ادنى من الاثار الجانبية. وكما يبدو فانها قد تقوم بتمديد حياة هؤلاء المرضى، مع العلاج المناسب، بمعدل 5-10 سنوات. ومن اهم مزاياه: يمنح بحبوب دون الحاجة للعلاج الكيميائي.
 
 
اهلا بك في TebDoctor

هذا القسم (TebDoctor) مهني والمحتوى المعروض به مخصص للاطباء فقط
الرجاء اختيار المناسب لك من التالي

×
facebook pixel