ردود فعل إيجابية في أوروبا لدواء مرض ضمور العضلات دوشان

التقرير الايجابي يستند على نتائج الدراسات السريرية مرحلة 2 بً. العلاج مناسب حاليا فقط ل-10٪ -15٪ من المرضى الذين يعانون من هذا المرض النادر.

نشرت من ويب طب - الأربعاء , 1 يناير 2014

نشرت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري في الوكالة الاوروبية للادوية مؤخرا تقريرا  يدعم الموافقة على  تسويق دواء (Translarna  Ataluren) في اوروبا  وهو من تطوير شركة PTC وذلك لعلاج طفرة وراثية تسبب مرض ضمور العضلات Muscular dystrophies على اسم دوشان (nmDMD) وذلك للمرضى القادرين على المشي وعمرهم من خمس سنوات وما فوق.

مرض ضمور العضلات دوشان هو اضطراب وراثي شديد شائع جدا حيث يتم تشخيصه في مرحلة الطفولة, ويصيب الذكور بشكل رئيسي. هذا المرض هو تدريجي وناجم عن نقص في بروتين الدستروفين السليم. هذا البروتين ضروري لثبات مبنى عضلات الهيكل العظمي، الحجاب الحاجز والقلب. في غياب الدستروفين فان خلايا العضلات تتلف بسهولة وضعف العضلات يتزايد تدريجيا،  ما يؤدي لمشاكل صحية في القلب والرئتين. الشبان الذين يعانون من مرض دوشان يعيشون حتى اواخر سنوات ال- 20 او على الاكثر حتى بداية سنوات ال- 30.

وفقا للتقديرات فان المرض يصيب حوالي 1 من كل 3,500 مولود ذكر حي (يتم تشخيص حوالي 20,000 حالة جديدة سنويا في العالم). يمكن ان ينتقل المرض من الام الى الطفل، ولكن في ثلث الحالات تقريبا يظهر المرض بسبب طفرة تلقائية عشوائية.

هذا ويستند التقرير الايجابي  على نتائج التجارب السريرية في المرحلة ب2، والتي شارك فيها 174 مريضا. والتي استمرت 48 اسبوعا. الاطفال المصابون بمرض دوشان والذين تلقوا العلاج بجرعة يومية من 40 ملغ مشوا في المتوسط مسافة 31.3 متر اكثر من المرضى الذين تلقوا العلاج الوهمي وقد كان هناك ايضا تباطؤا في تراجع القدرة على المشي بالمقارنة مع مجموعة المراقبة.

يقول الخبراء في مجال طب الاعصاب للاطفال:" هذه هي المرة الاولى التي تتم فيها الموافقة على دواء لعلاج ضمور العضلات والذي يعالج مسبب هذا المرض. تلك هي خطوة هامة لايجاد العلاج لمرضى دوشان. ومع ذلك، الدواء موجه حاليا فقط ل- 10-15٪ من المرضى. وتجري حاليا دراسة سريرية اخرى، في 50 مركزا طبيا في انحاء العالم،  وتهدف الى تعزيز النتائج المتعلقة بفعالية الدواء."

اهلا بك في TebDoctor

هذا القسم (TebDoctor) مهني والمحتوى المعروض به مخصص للاطباء فقط
الرجاء اختيار المناسب لك من التالي

×
facebook pixel